Первый ребенок из Ленинградской области получил один из самых дорогих медицинских препаратов в мире
Дорогостоящий генозаместительный препарат Деландистроген моксепарвовек (Элевидис), жизненно необходимый детям с мышечной дистрофией Дюшенна, стал доступен в России благодаря фонду «Круг добра».
«В Ленинградской области с этого года работает программа скрининга редких нейромышечных заболеваний. Анализ проводится с 12 до 18 мес. Дети, которым миодистрофия Дюшенна/Беккера или болезнь Помпе была диагностирована в более старшем возрасте могут получить необходимую терапию благодаря фонду «Круг добра». Радует, что список дорогостоящих лекарств, предоставляемых фондом, постоянно растёт. Это позволяет обеспечить необходимой терапией детей с редкими, тяжелыми заболеваниями», — отметил Александр Жарков, глава комитета по здравоохранению ЛО.
Всего с конца июня препарат, стоимость которого около 3 млн долларов, был закуплен для 43 детей из разных регионов России. Среди получателей лекарства — мальчик из Ленинградской области. Элевидис – первый в мире препарат однократного введения, который превносит в организм укороченную копию самого длинного гена – дистрофина, который отвечает за жизнедеятельность мышечной ткани.
Источник: Центр крови Ленинградской области
